El pasado 28 de septiembre, la farmacéutica estadounidense Biogen y la japonesa Eisai anunciaron los resultados positivos de un nuevo fármaco para frenar el alzhéimer, el lecanemab. El anuncio se hizo a través de un presione soltar y provocó una suba en la bolsa de Biogen de alrededor del 40% y de un 60% en caso de Eisai.
Sin embargo, por el momento el anuncio no está respaldado por una publicación científica. Según confirma Eisai a Newtral.es, la farmacéutica “prevé presentar los resultados con más detalle en la Conferencia de Ensayos Clínicos en la Enfermedad de Alzheimer del 29 de noviembre de 2022 y posteriormente la publicación en una revista científica”.
Los especialistas consultados por Newtral.es creen que, de apoyarse, sería un fármaco “prometedor” en una enfermedad cuya la prevalencia puede triplicarse antes de 2050 y donde los tratamientos actuales son principalmente sintomáticos. Lecanemab, aunque aún no es capaz de curar el Alzheimer, podría retrasar el deterioro clínico hasta en un 27%.
Aun así, los expertos creen que hay que esperar a la presentación de resultados para sacar conclusiones. Por eso, piden cautela.
Un medicamento para etapas muy tempranas de la enfermedad de Alzheimer
En su comunicado de prensa, las compañías farmacéuticas anunciaron los resultados positivos “estadísticamente significativos” de un ensayo de fase III en el que participaron 1.795 pacientes en las primeras etapas de la enfermedad de Alzheimer. Informan que su nuevo fármaco es capaz de retrasar el deterioro cognitivo en un 27% durante 18 meses cuánto tiempo duró el estudio. En el comunicado de prensa, Eisai afirma que buscará la autorización del fármaco en Estados Unidos, Europa y Japón antes de marzo del próximo año.
Según Jimena Baleriola, investigadora del Centro Vasco de Neurociencias Achucarro, las estadísticas presentadas en la nota de prensa “son fiables” y cree que “parece más prometedor que cualquier otra terapia.
Pascual Sánchez, director científico de la Fundación Centro de Investigación en Enfermedades Neurológicas (CIEN), también es optimista. “Es la primera vez que hay un ensayo con resultados claramente positivos para frenar el deterioro clínico. Si se realiza una copia de seguridad de los datos, puede ser un hito importante. Aunque por supuesto hay que mirar la letra pequeñaes decir, los efectos secundarios, los análisis estadísticos o los posibles sesgos”, apunta a Newtral.es.
Pero Nuria Campillo, que trabaja en el desarrollo de neurofármacos en el Centro de Investigaciones Biológicas (CIB-CSIC), advierte que la mejoría clínica es muy pequeña. “En los test que utilizan para medir cómo evolucionan los pacientes obtienen un 0,45 sobre 18. Para que sea realmente significativo tiene que estar entre 0,5 y 1”, explica a Newtral.es. “Hay un gran deseo por un fármaco que pueda detener el Alzheimer, pero creo que los comunicados de prensa se publican con gran pocos datos. Todo es muy prometedor, pero hasta que no tengamos más datos es difícil evaluar si este fármaco es bueno o no. Hay que ser muy precavido”, dice Campillo.
Precedentes de fármacos fallidos
El investigador del CIB-CSIC recuerda que no es la primera vez que las farmacéuticas Biogen y Eisai presentan datos sobre un fármaco contra el alzhéimer. En julio de 2021 Anunciado aducanumab, similar al nuevo fármaco. Sin embargo, finalmente fue rechazado por la Agencia Europea de Medicamentos (EMA) porque no proporcionaba “un beneficio clínico a los pacientes”. Esto provocó que después de varios años de promesas y controversias, Biogen cancelara las pruebas y colapsó en la bolsa de valores.
La Administración de Drogas y Alimentos de los Estados Unidos (FDA) si lo aprobó la droga por la vía acelerada pero, como explica Baleriola, “todavía hay polémica”.
“Un ensayo independiente no vio la mejoría clínica reclamada de los ensayos de medicamentos. Muchos expertos creen que se necesitan más datos de eficacia para poder usarlo”, aclara el investigador.
“Con aducanumab no aportaron suficientes datos para confirmar que fuera beneficioso”, explica Campillo. “Resultó ser un fármaco muy caro con poca mejoría clínica”, añade. Pero Sánchez, de la Fundación CIEN, insiste en que el nuevo fármaco “sí reporta resultados clínicos y beneficios para los pacientes”.
¿Cuál es el nuevo fármaco contra el Alzheimer?
En concreto, el nuevo fármaco es un anticuerpo monoclonal, creado en laboratorio, que se une y provoca la eliminación de agregados en las neuronas característicos del alzhéimer.
“No se conoce el mecanismo exacto de cómo se origina el Alzheimer, pero la hipótesis más aceptada tiene que ver con los agregados del proteína beta amiloide“, explicó Baleriola.
Esta proteína existe en nuestro cuerpo en forma soluble y en condiciones normales se desecha. “Pero si no se limpia se puede acumular, primero en las neuronas y luego en el espacio entre neuronas. Esto, en teoría, es lo que mata las neuronas y produce el deterioro cognitivo propio del alzhéimer”, explica Baleriola. “Qué No está claro si estas placas son una causa o una consecuencia”.Agregar.
Hay otros factores implicados en la enfermedad, como la inflamación o las neurofibrillas de otra proteína, la tau. Pero la acumulación de placas amiloides es la hipótesis más desarrollada y, por ello, la mayoría de las investigaciones de fármacos para frenar el Alzheimer van en esta línea, incluido el lecanemab.
“La diferencia con otros fármacos es que el anticuerpo de Biogen y Eisai se une a las placas en estados previos de agregación, lo que llamamos protofibrillas”, explica el investigador.
Sánchez explica que los fármacos aprobados hasta ahora eran sintomáticos, es decir, “no detienen el deterioro, sino que mejoran temporalmente la calidad de vida de los pacientes”. Si se sustentan los datos, lecanemab sería capaz de frenar el deterioro, al menos, en los primeros 18 meses.
Aun así, el investigador se muestra cauteloso y recuerda que, de momento, “no sabemos las cifras exactas”. “El Alzheimer es una enfermedad muy heterogénea entre los pacientes. Puede haber pacientes que mejoren muy poco, otros más.
“Sabemos que hay menos placas amiloides que antes, el debate es si esto se traduce en una mejora clínica significativa. Hasta ahora esto no se ha conseguido de forma tan rotunda”, añade.
El Alzheimer necesita terapias complementarias
Campillo insiste en que el alzhéimer es una enfermedad multifactorial y eso tendrá que ser abordado de una manera más compleja. “La terapia contra las placas de amiloide no va a hacer mucho por sí sola, habrá que combinarla con otras terapias”, dice.
Sánchez está de acuerdo. “Este nuevo fármaco refuerza la hipótesis de que las placas de amiloide están relacionadas con el alzhéimer, pero la sintomatología es más compleja y hay que abordarla desde más de un frente”, apunta.
Así, indica que será necesario diversificar la investigación de fármacos contra el alzhéimer, muy centrada en las placas amiloides. “Afortunadamente, cada vez son más los estudios que se centran en otras causas, como las neurofibrillas tau o la inflamación”, subraya. “Para una enfermedad compleja, necesitamos enfoques complejos”, agrega.
Fuentes
Declaraciones a Newtral.es de Eisai
Declaraciones a Newtral.es de Jimena Baleriola, investigadora del Centro Vasco de Neurociencias Achucarro
Declaraciones a Newtral.es de Nuria Campillo, investigadora del CIB-CSIC
Declaraciones a Newtral.es de Pascual Sánchez, director científico de la Fundación CIEN
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Nota de prensa de Eisai
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